3 yaşındaki çocuğun karaciğer kanseri deneysel tedavi ile tamamen yok oldu

ABD’de uygulanan deneysel bir immünoterapi, ileri evre karaciğer kanseri bulunan 3 yaşındaki bir çocuğun tedaviye dirençli hastalığının tamamen ortadan kalkmasını sağladı. Çocuk, tedaviden 12 ay sonra halen kanser belirtisi göstermiyor. Araştırmacılar, sonuçların katı tümörlere karşı geliştirilen yeni nesil CAR T hücre tedavileri için umut verici olduğunu belirtiyor.

Haberi okuduğunuz için teşekkürler, bizi takip etmeyi unutmayın!

3 yaşındaki çocuğa hepatoblastom tanısı kondu. Karaciğer kanseri, kemiklere ve akciğerlerine yayılmıştı. Cerrahi ve üç farklı kemoterapi uygulanmasına rağmen kanser geri döndü.

Tümörün kanserli karaciğer hücrelerinde yaygın olarak bulunan GPC3 proteini tespit edildi. Bu protein, sağlıklı karaciğer hücrelerinde nadiren görülür ve araştırmacıların geliştirdiği tedavinin hedefi oldu.

Çocuğun bağışıklık sisteminden alınan T hücreleri, GPC3 proteinini taşıyan kanser hücrelerini tanıyıp saldıracak şekilde genetik olarak yeniden programlandı. Hazırlanan CAR T hücreleri, sekiz hafta arayla iki ayrı infüzyonla hastaya verildi.

İlk uygulamadan sonra kanser kısmen geriledi. İkinci infüzyonun ardından ise tümörlerin tamamen ortadan kalktığı tespit edildi. Tedaviden 12 ay sonra çocuğun kanser bulgusu taşımadığı bildirildi. Ancak sonuçlar yalnızca tek bir hastaya ait olduğu için tedavinin uzun vadeli başarısı henüz kesinleşmemiş.

Yeni nesil CAR T hücreleri nasıl çalışıyor?

Bu yöntem, lösemi ve lenfoma gibi bazı kan kanserlerinin tedavisinde önemli sonuçlar ortaya koydu. Araştırmalara göre hastaların yaklaşık %25 ila %90’ı, kanser türüne bağlı olarak tedaviye olumlu yanıt verebiliyor.

Kitle şeklindeki tümörlerde CAR T tedavisinin etkinliğini artırmak daha zor. Tümörlerin farklı antijen yapıları ve bağışıklık sisteminden korunmalarını sağlayan mekanizmalar var. Yeni çalışmada araştırmacılar, bu sorunları aşmak için hücrelere birden fazla özellik kazandırdı.

CAR T hücre tedavisi, bağışıklık sisteminin T hücrelerini genetik olarak değiştirerek belirli kanser hücrelerini hedef almasını sağlıyor. Hücrelere yerleştirilen özel reseptörler, kanser hücrelerinin yüzeyindeki antijenleri tanıyor. Böylece T hücreleri hedef hücrelere saldırabiliyor ve vücutta kalmaya devam ederek uzun süreli bir savunma sağlayabiliyor.

Tedavi kapsamında CAR T hücreleri GPC3 proteinini hedefleyecek şekilde tasarlandı. Ayrıca IL-15 ve IL-21 adlı iki bağışıklık sinyal proteininin üretilmesi sağlandı. Hayvan deneyleri, bu proteinlerin birlikte kullanılmasının CAR T hücrelerinin kanserle mücadele gücünü ve vücutta hayatta kalma süresini artırabileceğini gösterdi.

Hücrelere bir güvenlik anahtarı geni de eklendi. Bu mekanizma, gerektiğinde başka bir ilaçla CAR T hücrelerinin hızlı biçimde ortadan kaldırılmasına olanak tanımayı amaçlıyor.

Ciddi yan etkiler görülmedi

CAR T hücre tedavisinin riskleri arasında bağışıklık sisteminin aşırı etkinleşmesine neden olan sitokin salınım sendromu bulunuyor. Ağır vakalarda hayati tehlikeye yol açabilen bu durum, tedavi sonrasında yakından takip gerektirebiliyor.

Araştırmacılar, çocuğun tedavi sürecinde sitokin salınım sendromu gibi ciddi yan etkiler yaşamadığını bildirdi. Çalışmanın yazarları, kalıcı ve tam bir yanıtın sistemik toksik etkiler görülmeden, ayakta tedavi ortamında elde edildiğini belirtti.

Ancak bu sonuçlar tek bir hastanın deneyimine dayanıyor. Dolayısıyla yöntemin diğer çocuklarda ve farklı katı tümör türlerinde aynı etkiyi göstereceği henüz bilinmiyor.

CARE adı verilen ve halen devam eden birinci faz klinik araştırma kapsamında benzer karaciğer kanseri vakalarına sahip 18 ila 30 hastanın dahil edilmesi planlanıyor. Araştırmanın ana bölümünün gelecek yaz tamamlanması bekleniyor.