Yaşlanmayı bilakis çeviren gen terapisi birinci sefer bir beşere uygulandı

Yaşlanmanın etkilerini hücresel düzeyde tersine çevirmeyi amaçlayan deneysel bir gen terapisi, ilk kez bir insan üzerinde uygulanmaya başlandı. ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, FDA onayıyla yürütülen klinik çalışma kapsamında ER-100 adlı tedaviyi ilk hastaya verdiğini açıkladı.

Glokoma bağlı görme kaybını hedefleyen bu yaklaşım, yaşlanan sinir hücrelerini yeniden programlayarak işlevlerini geri kazandırmayı amaçlıyor. Uzmanlar gelişmeyi yaşlanma biyolojisi açısından önemli bir dönüm noktası olarak değerlendirirken yöntemin uzun vadeli güvenliği konusunda temkinli olunması gerektiğine de dikkat çekiyor.

Haberi okuduğunuz için teşekkürler, bizi takip etmeyi unutmayın!

Kaybedilen sinir hücrelerinin yenilenmesi amaçlanıyor

Life Biosciences’ın odak noktası, glokoma bağlı olarak meydana gelen görme kaybı. Glokom, göz ile beyin arasındaki iletişimi sağlayan retinal ganglion hücrelerinin geri dönüşü olmayan şekilde zarar görmesine veya ölmesine yol açabiliyor. Bu durum zamanla ciddi görme kayıplarına neden oluyor.

Şirketin geliştirdiği yaklaşımda, genetiği değiştirilmiş bir virüs aracılığıyla özel olarak tasarlanmış genler hedef hücrelere ulaştırılıyor. Amaç, hücrelerde yaşlanmayla birlikte ortaya çıkan epigenetik değişiklikleri tersine çevirmek ve yaşlanan nöronları yeniden gençleştirmek.

ABD Ulusal Biyoteknoloji Bilgi Merkezi’nde yer alan kayıtlara göre tedavi, hücreleri yeniden programlayarak yaşlanmanın epigenetik izlerini geri döndürmeyi hedefliyor.

Her ne kadar FDA, ER-100’ün insanlarda test edilmesine izin vermiş olsa da bazı araştırmacılar bu tür “yeniden programlama” tedavilerinin potansiyel risklerine dikkat çekiyor. Endişelerin başında, hücrelerin kontrolsüz şekilde çoğalması ve bunun kanser benzeri oluşumlara yol açabilme ihtimali geliyor.

Life Biosciences’ın ilk hedef olarak göz hastalıklarını seçmesinin arkasında önemli bir güvenlik gerekçesi bulunuyor. Göz, vücudun diğer bölgelerine kıyasla daha izole bir organ olarak kabul ediliyor. Bu da olası yan etkilerin vücut geneline yayılma riskini azaltıyor.

Şirket, güvenliği artırmak için ER-100 sistemine ek bir kontrol mekanizması da entegre etti. Tedavide kullanılan genler yalnızca hastaların aynı zamanda doksisiklin adlı antibiyotiği kullanması durumunda aktif hale geliyor. Doksisiklin verilmediğinde ise genlerin etkinliği kapanıyor. Planlanan protokole göre genler yaklaşık sekiz hafta boyunca aktif tutulacak. Bu yaklaşım, alandaki daha kısa süreli ve aralıklı uygulamalardan ayrılıyor.

ER-100’ün bilimsel temeli, Harvard Tıp Fakültesi’nde genetik uzmanı David Sinclair’in laboratuvarında gerçekleştirilen araştırmalara dayanıyor. Bu çalışmalarda, belirli üç genin aktive edilmesinin hem yaşlı farelerde hem de glokomlu farelerde nöron yenilenmesini teşvik ettiği ve görme kaybını tersine çevirebildiği gösterilmişti.

David Sinclair’in kurucu ortakları arasında yer aldığı Life Biosciences, bu yaklaşımı daha ileri taşıdığını ve insan dışı primatlar üzerinde kapsamlı çalışmalarla optimize ettiğini belirtiyor.

Uzun ömür hayallerine giden yolun henüz başındayız

Uzun yaşam teknolojilerine yatırım yapan isimler arasında, bu tür çalışmaların gelecekte yaşlanmayı genel anlamda yavaşlatabileceğine inananlar bulunuyor. Ancak uzmanlar, mevcut klinik denemelerin henüz bu hedeflerden oldukça uzak olduğuna dikkat çekiyor.

Life Biosciences’ın Birleşik Krallık’taki rakiplerinden birine yatırım yapan Karl Pfleger, bu yılın başında MIT Technology Review’a yaptığı değerlendirmede, en iyimser senaryoda bu çalışmaların belirli hasta gruplarında körlüğün önlenmesine yardımcı olabileceğini ve gelecekteki araştırmalar için güçlü bir temel oluşturabileceğini söyledi.

Buna karşın David Sinclair, daha geniş kapsamlı yaşlanma karşıtı çözümler üzerinde çalışmayı sürdürüyor. Sinclair, genetik yeniden programlama yaklaşımının ağızdan alınabilen bir versiyonunu geliştirmeyi planladığını duyurdu. Bu girişim, XPrize Vakfı tarafından düzenlenen ve toplam 101 milyon dolarlık ödül havuzuna sahip yarışmanın da bir parçası olarak öne çıkıyor.

Söz konusu yarışmada amaç, bir hastanın biyolojik yaşını bir yıllık tedavi süreci içerisinde yaklaşık 10 yıl geriye götürebilecek çözümler geliştirmek. Ancak bu hedefe ulaşmanın kolay olmayacağı belirtiliyor. Yarışmaya katılan ekiplerden birinin geçen yıl yürüttüğü deneylerde, test farelerinde istenmeyen lipid birikimlerinin ortaya çıktığı ve bunun da gençleştirme sürecini sekteye uğrattığı bildirildi.